Para los que quieran saber en qué van los ensayos clínicos con la LDM en Italia, les dejamos el enlace de la MLD Foundation en Estados Unidos.
Teleton y San Raffaele anuncian colaboración de GSK
Teleton y San Raffaele anuncian colaboración de GSK
10-2010, Glaxo Smith Kline PLC (GSK).
La Fundación Teletón y la Fundación San Raffaele anuncian una nueva alianza estratégica para investigar y desarrollar nuevos tratamientos para tratar desórdenes genéticos raros, utilizando terapia genética realizada sobre las células madre extraídas de la médula ósea del paciente (ex vivo ). La alianza aprovecha la investigación llevada a cabo en el San Raffaele Teletón Instituto de Terapia Génica (HSR-TIGET), una empresa conjunta entre la Fundación Teletón y la Fundación San Raffaele establecido desde 1995.
La Fundación Teletón y la Fundación San Raffaele anuncian una nueva alianza estratégica para investigar y desarrollar nuevos tratamientos para tratar desórdenes genéticos raros, utilizando terapia genética realizada sobre las células madre extraídas de la médula ósea del paciente (ex vivo ). La alianza aprovecha la investigación llevada a cabo en el San Raffaele Teletón Instituto de Terapia Génica (HSR-TIGET), una empresa conjunta entre la Fundación Teletón y la Fundación San Raffaele establecido desde 1995.
Fundación Teletón, recibirá un pago por adelantado 10 millones de euros de GSK y es elegible para recibir pagos adicionales al término de una serie de hitos de desarrollo predeterminado.
GSK va a desarrollar conjuntamente con Fundación Teletón y la Fundación San Raffaele, seis nuevas solicitudes de terapia con células madre ex vivo, la primera de ellas será la leucodistrofia metacromática (MLD). Lea el comunicado de prensa aquí.
Terapia génica con la Fase TCMH I / II de desarrollo clínico y caminos - Ahora en reclutamiento!
Los ensayos clínicos de terapia génica con TCMH Fase I / II comenzaron a reclutar a finales de marzo de 2010. El protocolo utiliza la propias celulas madre hematopoyéticas del paciente modificadas genéticamente para aumentar la producción ARSA a 10-15 veces la velocidad normal. Esta super-producción en la sangre es para compensar la reducción del número de células que normalmente atraviesan la barrera hematoencefálica.
La terapia génica se basa en el principio de que todas las enfermedades causadas por el defecto genético se pueden curar mediante la inserción, a través de vectores virales, de una copia funcional del gen en las células enfermas del paciente. En el caso de la LDM, es problemático insertar el gen funcional en las células enfermas del sistema nervioso central y periférico debido a la inaccesibilidad de estos órganos. Es, sin embargo, posible, mediante el uso de sistemas adecuados de transferencia de genes, corregir de forma estable las células hematopoyéticas para que estas puedan transportar a continuación, la enzima funcional del sistema nervioso afectada.
¿Qué es la terapia génica ex vivo? La sustitución de las fallas en las células madre se ha practicado por más de 40 años, en forma de células madre hematopoyéticas de donantes (HSC) a los órganos (médula ósea). Sin embargo este tipo de trasplante se basa en células madre extraídas de una donador inmunológico emparejado, o estrechamente relacionado con los donantes, que no siempre está disponible. Siempre hay un riesgo de rechazo del injerto, pero este es particularmente alto cuando donantes compatibles no se puede encontrar. Esta terapia génica ex vivo transfiere el gen a las células madre corregidas del propio paciente. Las propias células madre del paciente se recogen de su cuerpo, insertandole copias "saludables" del gen en la célula mediante un vector viral modificado . Una vez hecho esto, las células se vuelvan a introducir en el paciente.
Debido a que la técnica utiliza las propias células del paciente hay mucho menos riesgo de rechazo inmunológico en comparación con un trasplante de médula ósea. El proceso de reintroducción es similar al trasplante de células hematopoyéticas histórico de donantes sanos, pero ya que utiliza las propias células del paciente - un trasplante autólogo - por lo que se espera esta sea una alternativa menos arriesgada y más eficaz.
CRONOLOGÍA DEL PROCESO DE INVESTIGACIÓN
Estado de los Ensayos Clínicos - Julio 2010
Un caso pre-sintomático de LDM infantil tardía ha sido trasplantado a la fecha. Va por buen camino, pero es demasiado pronto para saber si hay alguna indicación de la eficacia ..
Datos del Ensayo Clinico
El estudio se llevará a cabo en Milán (Milán) Italia. 8 pacientes DLM están siendo reclutados. El estudio es un ensayo de fase I / II con un requerimiento de las autoridades italianas para mostrar la eficacia.
El reclutamiento de los pacientes es internacional. Todos los gastos de los pacientes y las familias participantes en el estudio serán pagados por HSR-TIGET.
Criterios de inclusión
• Presencia de LDM infantil Tardía en fase pre-sintomática (generalmente identificado por un hermano mayor afectado)
• Presencia de LDM juvenil temprana en fase de pre-sintomática o en los primeros 6 meses a partir de la aparición de los síntomas.
• (Presunción de LDM) sin tratamientos previos
Período de prueba y Seguimiento
El post-trasplante de seguimiento se llevará a cabo a intervalos regulares durante 3 años con 5 años más de estudios formales posteriores al juicio.
Resumen del Protocolo
• Extracción de la médula ósea del paciente del paciente
• Aislamiento de las células madre que serán objeto de la transferencia de genes
• La manipulación de la capacidad de las células madre de producción ARSA con el vector lentivirales
• Acondicionamiento mínimo del paciente con busulfán (La probabilidad de aparición de la enfermedad injerto contra huésped es muy reducida debido a la re-implantación de las células del propio paciente)
• Re-infusión de las células madre manipuladas
Eficacia
Los resultados primarios de valoración de eficacia son una mejoría o estabilidad en el rendimiento del motor evaluadas por la "Medida de Función Motora Gruesa, GMFM" 24 meses después del tratamiento, en comparación con los puntajes obtenidos en una cohorte de pacientes no tratados de los años pares, y un aumento significativo de la actividad de ARSA en las células hematopoyéticas de los pacientes medida 24 meses después del tratamiento, en comparación con los valores previos al tratamiento.
Investigadores Principales
• El Dr. Alessandro Biffi, jefe de proyecto en HSR-TIGET pediatra y personal de Inmunohematología Pediátrica y la Unidad de Trasplante de Médula Ósea en RSS +39-02-2643-4678 / 4681 Fax:. +39-02-2643-4668 Biffi.alessandra @ hsr.it
• Dra. María Sessa, jefe de proyecto en HSR-TIGET y neurólogo personal de RSS (también miembro de la Fundación Médica de DAM y Consejo Científico Asesor). +39-02-2643-2755 Fax: +39-02-26432951 sessa.maria @ hsr.it
HSR-TIGET ... Instituto San Raffaele
HSR-TIGET fue fundada en 1995 como empresa conjunta entre el Instituto Científico San Raffaele y la Fundación Teletón para la investigación y el tratamiento de enfermedades genéticas raras. El objetivo principal del Instituto es ser un centro de excelencia en todas las fases de la investigación desde la básica hasta gen clínica y la terapia celular, de la experimentación de nuevas estrategias terapéuticas en modelos animales de enfermedad de la altura de sus ensayos clínicos en los pacientes.
Hay informacion completa cronológica del Desarrollo del estudio: http://mldfoundation.org/research-SanRaffaele.html
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