Shire HGT está actualmente reclutando pacientes para ensayos clínicos fase I / II con el fin de estudiar su terapia HGT-1110 de reemplazo enzimático intratecal para la LDM. 15 pacientes infantiles se estudiarán durante 40 semanas cada uno, para determinar la seguridad y la dosis deseada.
El siguiente resumen de ensayos clínicos ha sido elaborado por la Fundación MLD.
Resumen del Estudio - Por un periodo de 40 semanas, se aplicarán inyecciones intratecales cada dos semanas, a través de un dispositivo de administración de fármacos por vía intratecal (IDDD) que consiste en un puerto implantado en el abdomen del paciente.
Resumen del Estudio - Por un periodo de 40 semanas, se aplicarán inyecciones intratecales cada dos semanas, a través de un dispositivo de administración de fármacos por vía intratecal (IDDD) que consiste en un puerto implantado en el abdomen del paciente.