El pasado 4 de Marzo de 2010 el Instituto San Raffaele Telethon para la Terapia Génica, localizado en Milán Italia, (HSR-TIGET), comunicó a los médicos, del comienzo de una experimentación clínica de Terapia génica para el tratamiento de la Leucodistrofia Metacromatica (LDM) en el mencionado Instituto . Para este ensayo en fase I/II (evaluación de seguridad y eficacia del tratamiento), se buscan 8 pacientes en fase presintomática o con un período de 6 meses desde el inicio de los síntomas.
A continuación, la traducción de la carta enviada por los investigadores encargados de realizar los ensayos clínicos: